根據聯合國《兒童權利公約》，兒童系指18歲以下的任何人。而我國兒童概念通常是指0~14歲的人群。2021年全球0-14歲人群共19.85億人，占全球總人口比例為25.33%。2021年中國0-14歲人數為2.47億人，占中國總人口的17.50%。

根據米內網數據，2019年我國兒童藥市場規模達到872億元，2020年受新冠疫情影響規模下降至700億元，同期我國藥品總規模約1.64萬億元，兒童藥占比僅4%左右，與兒童群體占總人口比例相比明顯偏低。隨著新冠疫情影響減弱，我國兒童藥市場將重回增長趨勢，今后市場規模在千億左右。

圖 1        2012-2020年中國兒童藥市場規模及增速

雖然近年來新生兒數量有所下降，但2011-2019年我國綜合醫院兒科就診人次保持持續增長，隨著國家對兒童健康的關注度提升，社會和家庭規范用藥意識增強，我國兒童藥需求將持續釋放。根據衛健委數據，0-14歲兒童兩周患病率與就診率均有所上升，從而帶動兒童藥需求持續提升。其中0-4歲兒童兩周患病率由2008年的17.4‰提升至2018年的22‰；5-14歲兒童兩周患病率由2008年的7.7‰提升至2018年的13.1‰。0-4歲兒童兩周就診率由2008年的24.8‰提升至2018年的24.9‰；5-14歲兒童兩周就診率由2008年的9.1‰提升至2018年的11.9‰。

圖 2     2011-2019年我國綜合醫院兒科就診人次與增速

2011年開始，我國開始明確鼓勵兒童專用藥研發生產，完善兒童用藥目錄。近幾年，兒童藥在審評審批、基藥目錄、醫保目錄等方面均獲得政策支持。

2019年全國人大通過了新版《藥品管理法》，明確鼓勵兒童用藥的研發和創新，對兒童用藥予以優先審評審批。藥品上市許可申請的審評時限一般為200個工作日，與完整的申報路徑相比，優先審評審批程序的審評時限縮短至130個工作日。

圖 3   2016-2021年納入優先審評審批的兒童藥品種和獲批品種

圖4   優先審評審批的兒童藥品種治療領域構成

2022年國家藥監局發布《中華人民共和國藥品管理法實施條例（修訂草案征求意見稿）》中提出，國家鼓勵兒童用藥的研發生產與創新，對首個批準上市的兒童專用新品種、劑型和規格，以及增加兒童適應癥或者用法用量的，給予最長不超過12個月的市場獨占期，在此期間不再批準相同品種上市。

兒童藥為歷年醫保目錄調整優先考慮領域。2022年國家醫保局正式公布了《2022年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整工作方案》，向罕見病患者、兒童等特殊人群適當傾斜，并取消了2017年1月1日后獲批的限制。

新版基藥目錄新增“兒童藥品”。2021年11月《國家基本藥物目錄管理辦法（修訂草案）》公開征求意見，在基藥范圍內首次新增“兒童藥品”目錄。2021年WHO發布第八版《兒童基本藥物標準清單》中，收集了29個分類，接近350種品種，而我國2018版基藥目錄中，兒童用藥僅22種，空間潛力巨大。